Hari ini, FDA AS mengumumkan kelulusan syarikat farmaseutikal GW Epidiolex (cannabidiol) cecair oral untuk rawatan dua epilepsi yang jarang dan serius-sindrom dravet dan sindrom lennox-gastaut, yang merupakan ubat baru yang diluluskan oleh FDA .
Difahamkan bahawa sindrom Dravet dan sindrom Lennox-Gastaut adalah dua jenis penyakit epilepsi yang jarang berlaku. Sindrom Dravet (DS), yang juga dikenali sebagai epilepsi myoclonic yang teruk pada bayi, adalah sebab yang jarang berlaku terutamanya disebabkan oleh faktor genetik. Encephalopathy epilepsi progresif mempunyai ciri -ciri usia awal awal, pelbagai jenis kejang, kekerapan sawan yang tinggi, kerosakan mental yang serius, dan rawatan dadah yang lemah. Penyakit ini mempunyai prognosis yang buruk dan hampir semua kanak -kanak mengalami gangguan kognitif. Sindrom Lennox-Gastaut (LGS) adalah sejenis sindrom epilepsi sistemik kriptogenik atau gejala yang berkaitan dengan usia, epilepsi yang bergantung kepada umur. Ia dicirikan oleh permulaan awal permulaan, permulaan pada zaman kanak -kanak, pelbagai bentuk kejang, perkembangan mental yang terjejas, dan rawatan yang sukar, yang merupakan jenis epilepsi yang serius.
Epidiolex adalah penyediaan cecair ekstrak cannabidiol (CBD) lisan. CBD adalah bahan bukan psikotik dari tumbuhan ganja yang mempunyai pelbagai kesan farmakologi pada sistem saraf. Banyak kajian telah menunjukkan bahawa CBD mempunyai aktiviti anti-epileptik dan anticonvulsant yang signifikan, dengan kesan sampingan yang lebih sedikit daripada ubat anti-epileptik yang sedia ada.
Potensi epidiolex untuk rawatan epilepsi telah disahkan dalam tiga ujian klinikal yang dikawal oleh plasebo, dua buta, plasebo. Program klinikal ini mendaftarkan 516 pesakit dan menunjukkan bahawa epidiolex digunakan dalam kombinasi dengan ubat -ubatan lain untuk mengurangkan kekerapan kejang berbanding dengan plasebo. Sebelum ini, untuk potensi terapeutiknya, ubat baru telah dianugerahkan kelayakan FDA yang dikeluarkan oleh FDA (untuk sindrom Dravet) dan kelayakan dadah anak yatim (untuk kedua-dua epilepsi). Selepas permohonan penyenaraian diterima, FDA AS juga memberi keutamaan untuk semakan. Di samping itu, FDA juga memberikan Epidiolex pada tahun 2016 untuk merawat status dadah yatim dalam sklerosis tuberous keturunan yang jarang berlaku (TSC). TSC boleh menyebabkan tumor yang tidak malignan di banyak organ yang berbeza, di mana otak dan kulit adalah tisu yang paling biasa. Gejala TSC yang paling biasa adalah epilepsi, yang berlaku dalam 80% -90% pesakit, dan juga penyakit dalam pesakit TSC. Penyebab utama kematian.
Billy Dunn, ketua produk neurologi di Pusat Penilaian dan Penyelidikan Dadah FDA AS, untuk kelulusan Epidiolex: ia membawa yang pertama kepada pesakit sindrom Dravet sebagai tambahan kepada rawatan penting lain untuk pesakit dengan sindrom Lennox-Gastaut. Kelulusan ubat-ubatan baru akan membawa peningkatan yang penting dan sangat diperlukan untuk keadaan mereka.
